NEJM: Модификации ВИЧ помогли в генной терапии для детей с врождённым иммунодефицитом

При цитировании информации активная гиперссылка на evo-rus.com обязательна.

Как сообщается в статье, опубликованной в научно-медицинском издании The New England Journal of Medicine, ученым из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе удалось успешно применить экспериментальный метод генной терапии для восстановления функции иммунитета у почти 50 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, стало известно «Evo-rus.com».

Отмечается, что метод основан на применении модифицированных частиц ВИЧ. Именно они помогли «отредактировать» гены, нужны для роста здоровых лимфоцитов у детей с врожденным иммунодефицитом.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит – это сложное неизлечимое генетическое заболевание, вследствие которого наблюдается нарушение созревания лимфоцитов, из-за чего человек становится крайне уязвимым к любой инфекции.

Обычно люди с ТКИ живут на антибиотиках и, чтобы не заразиться  инфекцией, проводят все время в искусственных стерильных условиях. Именно поэтому болезнь носит второе название –  «синдромом мальчика в пузыре».

В ходе эксперимента, который продлился несколько лет, у 48 из 50 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме. Как заявляют ученые, они «покинули пузырь» и теперь могут вести нормальный образ жизни.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Кнопка «Наверх»